Cel mai scump medicament din lume, în valoare de 3,5 milioane de dolari o doză aprobată pentru această boală| 5 puncte

Autoritățile de reglementare din SUA au aprobat terapia genetică Hemgenix-hemofilia B de la CSL Behring, în valoare de 3,5 milioane de dolari pe doză, devenind cel mai scump medicament din lume. Medicamentul costă 28,58 de milioane de euro (28,58,48,675,00) în rupii indiene.

Iată cinci puncte de știut despre noul medicament:

1. Hemgenix funcționează prin livrarea unei gene care poate produce factorii de coagulare lipsă în ficat, unde începe să lucreze pentru a produce proteina factorului IX.

2. Un studiu al terapiei a constatat că doar o singură administrare a medicamentului reduce numărul de evenimente hemoragice așteptate pe parcursul unui an cu 54%.

Citește și| Ziua Mondială a Hemofiliei 2022: Este hemofilia frecventă la femei? Aflați totul despre boală

3. Medicamentul poate elibera, de asemenea, 94% dintre pacienți de infuzii consumatoare de timp și costisitoare de factor IX, care este utilizat în prezent pentru a controla starea potențial mortală.

4. Terapia genică va fi fabricată în Lexington, Massachusetts, de către uniQure NV, care a vândut drepturile de comercializare pentru Hemgenix către CSL Behring în 2020.

5. Vorbind despre faptul că medicamentul costisitor va fi un succes, Brad Loncar, un investitor în biotehnologie, a spus „Deși prețul este puțin mai mare decât se aștepta, cred că are șanse de succes, deoarece 1) medicamentele existente sunt, de asemenea, foarte scumpe. și 2) pacienții cu hemofilie trăiesc în mod constant cu frica de sângerare. Un produs de terapie genică va fi atrăgător pentru unii.”

Citește și| Ziua Mondială a Hemofiliei 2019: 10 semne și cum să le faceți față

Ce este hemofilia?

Potrivit NHS, hemofilia este o afecțiune rară care afectează capacitatea sângelui de a se coagula. De obicei este moștenit. Majoritatea oamenilor care o au sunt bărbați. Persoanele cu hemofilie nu au atât de mulți factori de coagulare pe cât ar trebui să aibă în sânge. Aceasta înseamnă că sângerează mai mult decât de obicei.

(Cu intrări Bloomberg)

Obțineți cele mai recente știri din lume împreună cu cele mai recente știri din India la Hindustan Times.